((Traduction automatisée par Reuters, veuillez consulter la clause de non-responsabilité https://bit.ly/rtrsauto))
(Ajout d'un commentaire d'analyste dans les paragraphes 4 et 5, et d'informations générales dans l'ensemble de la publication)
PTC Therapeutics PTCT.O a déclaré jeudi que le comité consultatif du régulateur européen de la santé a réaffirmé un avis négatif pour son médicament utilisé pour traiter une maladie musculaire progressive héréditaire, ce qui a fait chuter ses actions de plus de 11% dans les échanges prolongés.
Le médicament, Translarna, avait reçu une approbation conditionnelle dans l'Union européenne en 2014 pour traiter les enfants ambulatoires âgés de cinq ans et plus atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) exprimant une "mutation non-sens", qui met fin prématurément à la traduction d'un gène en une protéine.
L'avis négatif émis par le Comité des médicaments à usage humain (CHMP) entraînera le retrait du médicament en Europe, a déclaré la société, ajoutant que la Commission européenne ratifiera l'avis et retirera le médicament du marché dans les 67 jours.
"Cette nouvelle est regrettable car Translarna est actuellement la seule thérapie approuvée pour le traitement des patients atteints de DMD avec des mutations non-sens dans l'UE", a déclaré Joseph Thome, analyste chez TD Cowen, dans une note.
M. Thome estime que le chiffre d'affaires de Translarna s'élèvera à 214 millions de dollars en 2024.
Le CHMP avait émis un avis négatif en septembre sur le renouvellement et la conversion de l'autorisation conditionnelle en autorisation complète de mise sur le marché du Translarna.
L'autorisation conditionnelle de mise sur le marché d'un médicament permet de commercialiser des médicaments conçus pour traiter des maladies mortelles pour lesquelles il n'existe que peu ou pas d'options thérapeutiques, même si des données cliniques complètes ne sont pas encore disponibles.
Le Translarna est conçu pour stimuler la production d'une protéine appelée dystrophine, dont l'absence provoque un affaiblissement musculaire chez les patients atteints de DMD.
Selon la National Organization for Rare Disorders, cette maladie neuromusculaire touche environ un garçon sur 3 500 naissances dans le monde.
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